Ken je iemand met MPS ǁ?

Gezocht:

deelnemers voor een studie om de werkzaamheid en veiligheid van DNL310 versus Idursulfase te bepalen bij kinderen met neuronopathische (nMPS II) of niet-neuronopathische mucopolysaccharidose type II (nnMPS II)

Criteria

Deelnemers van ≥2 tot <6 jaar (Cohort A) of ≥6 tot <17 jaar (Cohort B)
Bevestigde diagnose van MPS II (voor Cohort A, nMPS II; voor Cohort B, nnMPS II)
Onderhoudsenzymvervangende therapie (ERT) ondergaan en idursulfase gedurende minimaal 4 maanden voorafgaand aan de screening hebben verdragen

Locatie en contacten

UZ Antwerpen

Contactpersoon: Tine Maes, Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken.

Hoofdonderzoeker: Francois Eyskens, MD

Sponsoren en medewerkers : Denali Therapeutics Inc.

Dank aan:

Anylam Pharmaceuticals

Amicus Therapeutics

Biomarin Pharmaceutical

Chiesi

Donorinfo

Nutricia

Orchard Therapeutics

PTC Therapeutics

Recordati

Sanofi - Lysomed

Tadeka

Vitaflo

Blijf je graag op de hoogte? Schrijf je in op onze nieuwsbrief!

Word vrijwilliger

Word donateur

Word BOKS lid

Privacystatement

Made with love by Hootkoetuur